Atrofia musculara spinala (SMA) este o boala a neuronului motor. Neuronii motori afecteaza muschii voluntari, care sunt utilizati pentru activitati cum ar fi târântul, mersul pe joº controlul capului si gatului, si de înghitire. Aceasta este o "tulburare rara" relativ comuna: aproximativ 1 la 6000 copii nascuti sunt afectati, iar aproximativ 1 din 40 de oameni sunt purtatori ai genei.